ژن‌درمانی یکی از پیشرفته‌ترین روش‌های پزشکی مدرن است که با اصلاح یا جایگزینی ژن‌های معیوب، امکان درمان یا کنترل بیماری‌های ارثی و حتی برخی سرطان‌ها را فراهم می‌کند. پیش از شروع این درمان، انجام مجموعه‌ای از تست‌های پیش‌نیاز آزمایشگاهی برای ارزیابی ایمنی، کارایی و تناسب روش درمانی ضروری است.
ژن‌درمانی چیست؟
در ژن‌درمانی، ژن سالم یا اصلاح‌شده با استفاده از روش‌های مختلف (مانند وکتورهای ویروسی، نانوذرات یا ویرایش ژن CRISPR) به سلول‌های هدف وارد می‌شود. هدف می‌تواند شامل:
-
جایگزینی ژن معیوب
-
خاموش کردن ژن معیوب
-
افزودن ژن جدید برای ایجاد عملکرد خاص باشد.
تست‌های پیش‌نیاز آزمایشگاهی در ژن‌درمانی
۱. آزمایش ژنتیک مولکولی
-
شناسایی دقیق جهش یا نقص ژنی
-
استفاده از روش‌هایی مانند NGS (توالی‌یابی نسل جدید) یا PCR
-
تعیین نوع و محل جهش برای انتخاب بهترین روش درمانی
۲. بررسی بیان ژن و پروتئین
-
سنجش میزان بیان ژن هدف و پروتئین مربوطه
-
استفاده از تکنیک‌هایی مانند RT-PCR یا Western Blot
۳. آزمایش‌های ایمنی‌شناسی
-
بررسی وجود آنتی‌بادی‌های ضد وکتور (به‌ویژه در وکتورهای ویروسی مانند AAV یا لنتی‌ویروس)
-
غربالگری برای بیماری‌های خودایمنی یا نقص ایمنی
۴. تست‌های خونی و بیوشیمیایی پایه
-
CBC، الکترولیت‌ها، آنزیم‌های کبدی و کلیوی
-
ارزیابی وضعیت عمومی بدن پیش از شروع درمان
۵. آزمایش‌های ویروسی
-
بررسی ابتلا به بیماری‌های عفونی مزمن مانند HIV، هپاتیت B و C
-
جلوگیری از خطر فعال شدن ویروس‌ها در اثر تضعیف سیستم ایمنی
۶. آزمایش‌های عملکرد اندام‌ها
-
آزمایش عملکرد کبد و کلیه برای اطمینان از تحمل داروها و وکتورهای ژنی
-
اکوکاردیوگرافی یا تست عملکرد قلب در مواردی که درمان می‌تواند روی قلب اثر بگذارد
اهمیت انجام تست‌های پیش‌نیاز
-
افزایش ایمنی درمان
-
پیش‌بینی پاسخ بیمار به ژن‌درمانی
-
کاهش خطر عوارض جانبی شدید
-
انتخاب دقیق‌ترین نوع وکتور و دوز درمانی
پرسش‌های متداول
آیا همه بیماران ژن‌درمانی نیاز به تست‌های مشابه دارند؟
خیر. بسته به بیماری و نوع وکتور، ممکن است فقط بخشی از این تست‌ها انجام شود.
آیا آزمایش ژنتیک پرهزینه است؟
بله، اما بسیاری از مراکز تحقیقاتی و برخی بیمه‌ها در موارد خاص هزینه را پوشش می‌دهند.
آیا این تست‌ها فقط یک‌بار انجام می‌شوند؟
بعضی از آن‌ها قبل و بعد از درمان برای پایش ایمنی و اثربخشی تکرار می‌شوند.
منابع :
Mayo Clinic – Gene therapy overview
NIH – Gene Therapy and Laboratory Testing
No. 28
۰۴/۰۵
